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Cas9 蛋白与 RNA 和 DNA（橙色；艺术家的插图）。一种新疗法利用 CRISPR-Cas9 基因编辑系统来治疗一种名为遗传性血管性水肿的罕见遗传病。图片来源：Alfred Pasieka/Science Photo Library
根据其开发方 Intellia Therapeutics 发布的数据，一种在受试者体内编辑基因的开创性疗法在治疗四年后仍然有效。
该疗法名为 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z），旨在治疗一种遗传性疾病的一种类型，该疾病会导致喉部及身体其他部位出现疼痛且可能危险的肿胀发作。Lonvo-z 利用 CRISPR-Cas9 基因编辑系统来使产生前激肽释放酶的基因失活，前激肽释放酶是一种在肝脏中产生的蛋白质，可促进血管渗漏。
比 CRISPR 更强大？最新基因组编辑器指南
总部位于马萨诸塞州剑桥的 Intellia 已向美国食品药品监督管理局（FDA）申请批准 lonvo-z，预计 FDA 将于 3 月 10 日前作出决定。Intellia 首席执行官 John Leonard 于 11 月 12 日对投资者表示，如果获批，该疗法将成为世界上首个直接在体内（即 in vivo）递送的 CRISPR 药物。目前，FDA 唯一批准的 CRISPR 疗法是对先取出体外的细胞进行操作，随后再回输。
对于患有遗传性血管性水肿这一疾病的人来说，这种基因编辑方法可以让他们摆脱终身需要周旋于多种药物之间以预防和治疗肿胀发作的困境，俄亥俄州辛辛那提大学遗传性血管性水肿专家、lonvo-z 试验的研究者 Jonathan Bernstein 说。“这非常令人安心，”他谈到四年数据时说，“这正是你期望看到的结果。”
体内作业
唯一获批的 CRISPR 疗法是 Casgevy，用于治疗两种遗传性血液疾病：镰状细胞贫血和 ß-地中海贫血。为了制备一剂 Casgevy，医生首先从受试者体内取出血液干细胞，然后将其送去进行基因编辑。编辑后的细胞再回输到受试者体内。
该疗法必须为每个人重新制备，增加了时间、成本和复杂性。受试者还必须接受严苛的化疗，为编辑后的细胞腾出空间。
CRISPR 在小鼠体内制造出增强型抗癌免疫细胞
体内基因编辑方法旨在通过在体内直接编辑基因来规避这些问题。例如，lonvo-z 由包裹着编码 CRISPR-Cas9 组分的 mRNA 的脂肪颗粒组成。这些颗粒被输入血液并被肝脏摄取，前激肽释放酶正是在肝脏中产生的。该过程只需一天。
然而，体内基因编辑可能带来其他安全隐患。该疗法没有机会筛选出在基因组其他位置或其他器官中出现非预期编辑的细胞。受试者也可能对该治疗产生有害的免疫反应。
去年，在一位参与者——一位患有其他健康问题的年长男性——在接受 CRISPR 治疗后出现肝损伤并死亡后，FDA 对 Intellia 申办的另外两项体内研究实施了临床暂停。今年，FDA 在要求采取额外安全措施后解除了暂停。
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文章标题：新型CRISPR疗法有望获得FDA首次批准，用于在体内改变基因
正文： doi: https://doi.org/10.1038/d41586-026-03705-9
参考文献
- Cohn, D. M. et al. New Engl. J. Med. 395, 1471-1482 (2026). Google Scholar
Cohn, D. M. et al. New Engl. J. Med. 395, 1471-1482 (2026).
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Talented bioinformatician with expertise in the analysis of long-read genomic and multi-omics sequencing data, genome assembly, and pangenomics.
Sidra Medicine Qatar
文章标题：新型 CRISPR 疗法有望获得首个 FDA 批准，用于在体内改变基因
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